Génová terapia bola najskôr schválená na liečbu ochorení
Posledná kontrola: 23.04.2024
Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
V lekárskej histórii Európy sa chystá udalosť epoch - prvé schválenie praktickej aplikácie génovej terapie na liečbu dedičných ochorení.
Európska lekárska agentúra odporučila použitie tejto metódy na liečbu zriedkavého genetického ochorenia, ktoré zbavuje pacientov schopnosť metabolizovať tuky.
Na základe tohto odporúčania musí Európska komisia prijať konečné rozhodnutie o prípustnosti tejto metódy liečby.
Princíp génovej terapie je jednoduchý: ak sa v nejakej časti ľudského genetického kódu nachádza chyba, nahradí sa génový materiál s požadovanými vlastnosťami vytvorenými v laboratóriu.
V skutočnosti však nie je všetko jednoduché. V klinických štúdiách umiera teenager Jesse Gelsinger v USA a iní pacienti sa stali chorými s leukémiou.
V súčasnosti sa v Európe ani v amerických metódach génovej terapie neuplatňujú.
Prvý génový liek
Výbor pre lieky v Európskej zdravotníckej komisii preskúmal používanie lieku Glybera na liečbu Buerger-Grützovej choroby, zdedeného nedostatku lipoproteínovej lipázy.
Tento syndróm sa vyskytuje u jedného z miliónov ľudí. Pacienti majú poškodenú štruktúru génov, ktorá je zodpovedná za rozklad tukov v zažívacom trakte.
To vedie k akumulácii tukov v krvi, inguinálnych bolestiach a akútnej pankreatitíde.
Jediným spôsobom, ako zmierniť stav takýchto pacientov, bola najprísnejšia beztuková strava.
Nová liečba je založená na použití vírusu, ktorý infikuje svalové tkanivá a injekciu kópiu intaktného génu do tela.
Odporúča sa u pacientov, ktorí trpia akútnym zápalom pankreasu, pankreatitídy a ktorí nereagujú na stravu.
Nahradenie defektného génu
Výrobca novej drogy, farmaceutická spoločnosť UniQure, uviedol, že toto riešenie je pre pacientov a pre lieky vo všeobecnosti orientačný bod.
CEO Jorn Aldag uviedol: "Pacienti s deficitom lipoproteínovej lipázy sa bojí jesť normálne jedlo, pretože to môže viesť k akútnej a veľmi bolestivým zápalom slinivky brušnej, čo často vedie k hospitalizácii."
"Teraz - po prvýkrát v histórii - bola vyvinutá liečebná metóda, ktorá nielenže znižuje riziko zápalu, ale má aj dlhodobý pozitívny vplyv na stav pacienta," dodal.
Čína sa stala prvou krajinou sveta, ktorá oficiálne schválila používanie génovej terapie.
[