Umelé chromozómy môžu pomôcť zvládnuť dedičné choroby

Podľa tlačovej služby Inštitútu kmeňových buniek sa vedcom z Centra pre konštrukciu chromozómov, ktoré sa nachádza na Univerzite Totori v Japonsku, podarilo získať umelé ľudské chromozómy, ktoré možno použiť na génovú alebo bunkovú terapiu na zbavenie sa dedičných chorôb.

Profesor Mitsuo Oshimura, ktorý zastáva post riaditeľa centra, sa už mnoho rokov venuje serióznemu výskumu v oblasti liečby dedičných ochorení zavedením umelých chromozómov tzv. indukovaných pluripotentných kmeňových buniek, ktoré sa tvoria z vyvinutých somatických buniek pomocou metódy expresie súboru štyroch génov (transkripčných faktorov).

Výskumník dospel k záveru, že metóda, ktorú navrhol, umožňuje liečiť ochorenia, ako je Duchenneova svalová dystrofia, nebezpečné ochorenie neuromuskulárneho systému, pri ktorom dochádza k zmenám vo svalových vláknach. Za príčinu tohto ochorenia sa považuje mutácia génu spojeného s procesom syntézy špeciálneho proteínu - dystrofínu. A príznaky sú viditeľné už v prvých rokoch života a predstavujú vážnu hrozbu pre zdravie.

Profesor Oshimura vykonával svoje experimenty na myšiach, pretože táto metóda získavania faktických dôkazov o účinnosti určitých liečebných metód, liekov a zdravotníckych zariadení je najvhodnejšia pre kvalitný výskum a nevyžaduje si ďalšie vybavenie, ako je jednotka na likvidáciu zdravotníckeho odpadu, početné diagnostické zariadenia a prostriedky na monitorovanie stavu pacientov.

Experimenty potvrdili, že génová terapia založená na použití umelých chromozómov aktívne podporuje normalizáciu svalového tkaniva u myší. Myšlienkou novej metódy je skonštruovať chromozóm, ktorý musí niesť požadovaný fragment DNA v „opravenej“ forme – bez mutácie. Chromozóm sa potom umiestni do pripravenej kmeňovej bunky, ktorá slúži ako nosič „správneho“ génu. V procese kultivácie sa potom získajú nové bunky, ktoré je možné transplantovať do orgánov alebo tkanív poškodených ochorením.

Odborníci sa domnievajú, že nová technológia má veľkú budúcnosť, pretože sa dá použiť na zavedenie veľkých úsekov DNA do buniek bez obáv o integritu existujúceho genómu. Výhodami umelo vytvorených chromozómov oproti vírusovým alebo iným vektorovým systémom sú ich obrovská genetická kapacita, stabilita na mitotickej úrovni, absencia ohrozenia hostiteľského genómu a schopnosť odstrániť modifikované chromozómy z buniek.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]