Klinickí lekári uvádzajú úspech v prvom skúšaní lieku u pacienta s trombocytopenickou purpurou
Posledná kontrola: 14.06.2024
Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Tím výskumníkov z Massachusetts General Hospital použil nový liek na záchranu života pacienta s imunitnou trombotickou trombocytopenickou purpurou (iTTP), zriedkavým ochorením charakterizovaným nekontrolovaná tvorba krvných zrazenín v malých krvných cievach. Plavidlá.
Tím opísal prvý klinický prípad lieku na liečbu iTTP v New England Journal of Medicine.
"Liek je geneticky upravenou verziou chýbajúceho enzýmu v iTTP a ukázali sme, že je schopný zvrátiť progresiu ochorenia u pacienta s extrémne ťažkou formou ochorenia," povedal hlavný autor Pawan K. Bendapudi, MD, a. Výskumník na oddelení hematológie a transfúznych služieb v Massachusetts General Hospital a docent medicíny na Harvard Medical School.ITTP je výsledkom autoimunitného útoku na enzým ADAMTS13, ktorý je zodpovedný za rozklad veľkého proteínu podieľajúceho sa na zrážaní krvi. Hlavnou liečbou tejto život ohrozujúcej poruchy krvného obehu je plazmaferéza, ktorá odstraňuje škodlivé autoprotilátky a poskytuje ďalšie ADAMTS13.
Plazmaferéza vyvoláva klinickú odpoveď u väčšiny pacientov, ale môže obnoviť nanajvýš len polovicu normálnej aktivity ADAMTS13. Naproti tomu rekombinantná forma ľudského ADAMTS13 (rADAMTS13) ponúka potenciál na výrazne zvýšené dodávanie ADAMTS13.
RADAMTS13 bol nedávno schválený pre pacientov s vrodenou trombotickou trombocytopenickou purpurou, ktorá sa vyskytuje u pacientov narodených s úplnou stratou génu ADAMTS13.
Zostáva otázne, či by rADAMTS13 mohol byť účinný v iTTP vzhľadom na prítomnosť inhibičných anti-ADAMTS13 autoprotilátok, ale Bendapudi a jeho kolegovia dostali súhlas od amerického Úradu pre potraviny a liečivá na použitie rADAMTS13 poskytnutého výrobcom protokolu na súcitné použitie u umierajúceho pacienta s iTTP odolným voči liečbe.
"Zistili sme, že rADAMTS13 rýchlo zvrátil chorobný proces u tohto pacienta, napriek súčasnému presvedčeniu, že inhibičné autoprotilátky proti ADAMTS13 spôsobia, že liek bude v tomto stave zbytočný," povedal Bendapudi.
"Boli sme prví lekári, ktorí použili rADAMTS13 na liečbu iTTP v Spojených štátoch, a v tomto prípade to pomohlo zachrániť život mladej matke."
Bendapudi poznamenal, že infúzia rADAMTS13 potlačila inhibičné autoprotilátky pacienta a zvrátila trombotické účinky iTTP. Tento účinok bol pozorovaný takmer okamžite po podaní rADAMTS13, keď denná plazmaferéza nedokázala vyvolať remisiu.
"Verím, že rADAMTS13 má potenciál nahradiť súčasný štandard starostlivosti o akútnu iTTP. Na vyhodnotenie tejto príležitosti budeme potrebovať väčšie, dobre navrhnuté štúdie," povedal Bendapudi.
Začala sa randomizovaná fáza IIb klinického skúšania rADAMTS13 v iTTP.