Nové publikácie
Génová terapia sa bude používať na liečbu rakoviny krvi
Posledná kontrola: 02.07.2025
Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) vydal odporúčanie týkajúce sa používania génovej terapie pri liečbe leukémie.
Terapia spočíva v zmenách genetického bunkového kódu pacienta.
Geneticky modifikované lymfocytové bunky prítomné v tele sa používajú ako „živý liek“, pretože riadia imunitný systém v boji proti leukémii, čo najčastejšie spôsobuje dlhé a stabilné obdobie remisie.
Špecialisti môžu len čakať na pozitívnu odpoveď od odborníkov. Predpokladá sa, že ak sa udalosti budú vyvíjať podľa plánu, génová terapia sa použije tento rok.
Novú metódu predstaví farmaceutická spoločnosť Novartis a vyvinuli ju vedci z Pensylvánskej univerzity.
Génová terapia sa bude používať na liečbu pacientov s akútnou lymfoblastickou leukémiou B-buniek. Vedci sú presvedčení, že liečba bude relevantná pre pacientov s mnohopočetným myelómom, určitými agresívnymi typmi rakovinových nádorov mozgu a inými neoplazmami.
Podstata terapie spočíva v genetickej modifikácii pacientových T-lymfocytov, čím sa nastaví ich proti malígnym bunkám. Na interferenciu s DNA lymfocytov sa použije neutralizovaný vírus na báze HIV. Vírus premiestni požadovaný gén do bunkových štruktúr bez toho, aby spôsobil rozvoj ochorenia.
Modifikované T-lymfocyty sú potom odoslané na vyhľadávanie a ničenie rakovinových buniek. Vďaka markeru CD19 ich dokážu detegovať.
Samozrejme, všetko vyššie popísané je len teoretická stránka. V praxi to vyzerá jednoduchšie. Z pacientovej žily sa odoberie malé množstvo krvi, zmrazí sa a pošle na transformáciu. Potom sa bunky zmenia a krv sa vráti do pacientovej žily. Experimenty ukázali, že takýto postup viedol k stabilnej dlhodobej remisii už po jednej injekcii. Niektorí pacienti zaznamenali úplné uzdravenie.
Klinického testovania novej metódy sa zúčastnili pacienti trpiaci leukémiou. Ich vek sa pohyboval od troch do 25 rokov. Pred experimentom ich telá buď nereagovali na chemoterapiu, alebo mali opakované exacerbácie.
Jeden z prvých pozitívnych výsledkov bol zaznamenaný u šesťročného dievčatka. V roku 2012 podstúpila génovú terapiu, vďaka ktorej sa dievčatko úplne vyliečilo. Uplynuli roky a jej testy sú stále dobré.
Podľa autorov sa im v priebehu niekoľkých rokov podarilo metódu vylepšiť. To im umožnilo minimalizovať riziko vedľajších účinkov: predtým sa po injekcii mohli pozorovať príznaky ako horúčka, pľúcna kongescia a hypotenzia.
Nová štúdia, ktorá sa uskutočnila pred dvoma rokmi, zahŕňala 63 pacientov. V dôsledku toho 52 z nich úplne vymizlo z choroby. Jedenásť ľudí sa, žiaľ, nepodarilo zachrániť. Vedci plánujú pozorovať preživších a vyliečených pacientov ďalších pätnásť rokov.
[