Transplantácia nervových kmeňových buniek ukazuje potenciál pre opravu myelínu pri skleróze multiplex

Vedci z Cambridge priblížili liečbu sklerózy multiplex transplantáciou nervových kmeňových buniek.

Nová štúdia vedená vedcami z Univerzity v Cambridge objasnila, ako môžu transplantácie nervových kmeňových buniek pomôcť pri oprave myelínu v centrálnom nervovom systéme. Zistenia naznačujú, že terapie založené na nervových kmeňových bunkách majú potenciál ako možná liečba chronických demyelinizačných ochorení, najmä progresívnej sklerózy multiplex (MS).

Skleróza multiplex (MS) je autoimunitné ochorenie, pri ktorom imunitný systém omylom napáda centrálny nervový systém a ničí myelín, ochranný obal okolo nervových vlákien. Toto poškodenie je jednou z hlavných príčin neurologického postihnutia u mladých dospelých.

V skorých štádiách sklerózy multiplex (SM) niektoré bunky dokážu čiastočne obnoviť tento myelín, ale táto regeneračná schopnosť prudko klesá v neskorom, chronicky progresívnom štádiu ochorenia. Strata tejto schopnosti vedie k ďalšiemu poškodeniu neurónov a zvyšovaniu invalidity u ľudí s progresívnou SM.

Hoci súčasné liečebné postupy pomáhajú zvládať príznaky, nezastavujú ani nezvrátia poškodenie a neurodegeneráciu, čo zdôrazňuje potrebu lepšieho pochopenia progresie sklerózy multiplex a preskúmania toho, ako môžu technológie kmeňových buniek pomôcť s liečbou.

Revolučné výsledky výskumu

Práca publikovaná v časopise Brain pod vedením Dr. Luca Peruzzottiho-Giamettiho z University of Cambridge poskytuje dôležité poznatky o potenciáli transplantácie nervových kmeňových buniek pri progresívnej skleróze multiplex.

Štúdia po prvýkrát ukázala, že indukované nervové kmeňové bunky (iNSC) transplantované do myšieho modelu sklerózy multiplex môžu dozrieť na oligodendrocyty, bunky zodpovedné za tvorbu myelínu. Štúdia navyše poskytuje údaje podporujúce bezpečnosť transplantácie ľudských iNSC.

„Naše údaje poskytujú kľúčový dôkaz o tom, že indukované transplantácie nervových kmeňových buniek sa môžu účinne transformovať na bunky produkujúce myelín v poškodenom centrálnom nervovom systéme, čo poukazuje na potenciálnu novú liečbu progresívnej sklerózy multiplex,“
povedal Dr. Luca Peruzzotti-Giametti, hlavný autor štúdie.

Tím tiež skúma, ako by takéto terapie mohli ovplyvniť neuroprotektívne a protizápalové procesy s cieľom spomaliť atrofiu mozgu a progresiu sklerózy multiplex.

„Ukázali sme, že kmeňové bunky sa dajú použiť na vytvorenie nového myelínu a cielené pôsobenie na choré oblasti. Toto je dôležitý krok vpred vo vývoji cielených terapií pre chronické demyelinizačné ochorenia,“
dodal profesor Stefano Pluchino, hlavný autor štúdie.

Budúcnosť výskumu a projekt RESTORE

Tento objav má dôležité dôsledky pre budúcu prácu a vývoj klinických štúdií. Jednou z popredných skupín pracujúcich na inovatívnych terapiách kmeňovými bunkami pre progresívnu sklerózu multiplex je konzorcium RESTORE, ktoré združuje vedcov z Európy a USA vrátane profesora Pluchina a Dr. Peruzzotti-Giamettiho z Cambridge.

RESTORE, podporovaný Medzinárodnou alianciou pre progresívnu sklerózu multiplex (MS), pracuje na prelomovej klinickej štúdii terapie progresívnej SM pomocou nervových kmeňových buniek. Ich prístup kladie veľký dôraz na zapojenie pacientov, aby sa zabezpečilo, že sa zohľadnia ich potreby a názory.

„Tieto výsledky na zvieratách sú nesmierne dôležité. Pomáhajú pochopiť, ako by nervové kmeňové bunky mohli jedného dňa tvoriť základ zúfalo potrebných techník opravy myelínu. Sme hrdí na to, že sme tento výskum podporili a dúfame, že nás priblíži o krok k zastaveniu progresie ochorenia u všetkých ľudí s roztrúsenou sklerózou (SM),“
povedala Dr. Catherine Godboldová, manažérka vedeckej komunikácie Spoločnosti pre SM.