FDA schválil prvý liek na etiologické liečenie cystickej fibrózy
Posledná kontrola: 23.04.2024
Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
US Food and Drug Administration (FDA) schválila používanie prvého lieku na etiologickú liečbu cystickej fibrózy, uvádza AP.
Cystická fibróza je dedičné ochorenie, ktoré je spôsobené akoukoľvek mutáciou v géne regulátora transmembránového vedenia v CFV (transmembránový regulátor vodivosti cystickej fibrózy). Tento proteín, ktorý je iónový kanál, reguluje transport vody a chlórových iónov cez membrány buniek slizníc. Z dôvodu zmien v štruktúre CFTR sa zvyšuje viskozita hlienu, čo vedie k jeho akumulácii v respiračných, tráviacich a močových cestách. Toto je naopak plné vážnych chronických infekcií príslušných orgánov, kvôli ktorým mnohí pacienti nežijú do dospelosti.
Až doteraz neexistovala etiologická liečba cystickej fibrózy (pôsobením na príčinu ochorenia) - u takýchto pacientov bola použitá iba symptomatická liečba.
Nové liečivo Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), vyvinutý americkou farmaceutické spoločnosti Vertex Pharmaceuticals, zlepšuje pracovné CFTR, kde v dôsledku mutácie v aminokyselinu glycín je 155. Pozícii nahradený kyselinou asparágovou (ako variantné proteín označený G551D-CFTR). Najmä sa zvyšuje pravdepodobnosť otvorenia iónových kanálov pôsobením cyklického AMP (cAMP), a zvýšiť prúd cez membránu chlóru, zhoršené cystickou fibrózou.
Experimentálny priebeh ivakaftory zlepšil index pľúcnych funkcií o 10% a pomohol im získať váhu (cystická fibróza má zvyčajne deficit v telesnej hmotnosti) a tiež výrazne zlepšila pohodu.
Kalydeco sa vyrába v myšlienke tabliet obsahujúcich 150 miligramov účinnej látky, ktoré sú určené na užívanie dvakrát denne. FDA ho schválil na použitie u dospelých a detí starších ako šesť rokov. Účinnosť a bezpečnosť liekov u malých detí sa v súčasnosti skúma.
Mutácie, v ktorej aktívne ivakaftor podkladom len štyri percentá prípadov cystickej fibrózy, to znamená, že od asi 30 miliónov Američanov trpí chorobou, liek môže pomôcť len asi 1200 (bude liek podávať iba po identifikácii pacienta G551D-CFTR). Väčšina prípadov cystickej fibrózy spojené s mutáciou, v ktorom 508 pozície chýba CFTR aminokyselina fenylalanín (variant CFTR-AF508 proteínu). Pre túto formu ochorenia Vertex vyvinul liek VX-809, ktorý je stále podstupovaný klinickými skúškami.
"Napriek tomu, že [ivakaftor] nie je vhodný pre väčšinu pacientov, to dokazuje, že je možné zistiť chybu v génoch a racionálne vyvinúť liek, ktorý opravuje problém," - uviedol riaditeľ programu pre cystickú fibrózu v State University of New York v Buffalo Drews Borovits (Drucy Borowitz).
Vývoj Ivakaftora stojí Vertex stovky miliónov dolárov. 75 miliónov dolárov darovalo Nadáciu pre Cystic Fissure. Každoročný priebeh liečby týmto liekom bude stáť 294 tisíc dolárov, čo z neho robí jedny z najdrahších liekov.
"Cena lieku sa priraďuje podľa jeho hodnoty tak malej skupine pacientov," vysvetlil analytikom výkonný viceprezident spoločnosti Vertex Nancy Wysenski. Poznamenala, že pacienti bez zdravotného poistenia alebo tých, ktorých rodinný príjem nepresahuje 150 tisíc dolárov ročne, spoločnosť poskytne drogu bezplatne. Okrem toho bude pokrývať 30% ceny Kalydeco pre určité skupiny poistených pacientov.
[