Ľudia sú voči CRISPR imúnni

Pravdepodobne väčšina čitateľov vie o existencii editora genómu CRISPR, okolo ktorého už dlho prebiehajú vedecké diskusie a boli urobené rôzne objavy. Ako však ubezpečujú odborníci zo Stanfordskej univerzity, niektorí ľudia sú schopní mať imunitnú ochranu proti zavedeniu do DNA, a to robí použitie tejto technológie nepraktickým.

Vedci zo Stanfordskej univerzity počas svojho výskumu urobili neočakávaný objav: väčšina ľudstva má imunitnú ochranu proti metóde genetickej úpravy CRISPR.
Odborníci analyzovali krv viac ako dvadsiatich novorodencov a dvanástich dobrovoľníkov stredného veku. Analýza zohľadnila obsah protilátok proteínového typu Cas9 – ide o typ používaný na revíziu a prerezanie špirály DNA. Odborníci zistili, že viac ako 65 % subjektov malo T-bunky, ktoré vytvorili ochranu pred vplyvom Cas9.

Zistenie špecialistov dokazuje, že genetická liečba spojená s odstránením mutácií nepovedie k úspešnému výsledku a nemožno ju použiť vo vzťahu k ľuďom. Ochranný proces zablokuje možnosť použitia metódy CRISPR, ktorá by mala pomôcť pri liečbe závažných ochorení. „Navyše, imunita môže vyvolať rozvoj významnej intoxikácie ľudského tela,“ hovorí Dr. Matthew Porteus.

Ide o to, že populárnejší proteínový typ Cas9, ktorý sa aktívne používa vo výskume súvisiacom s CRISPR, sa získava z dvojice mikroorganizmov – Staphylococcus aureus a Streptococcus pyogenes. Ide o baktérie, ktoré systematicky vstupujú do ľudského tela, takže ľudský imunitný systém ich „pozná z videnia“.

Existuje však riešenie tohto problému. Je pravdepodobné, že vedci začnú vyvíjať ďalšie pokročilé technológie, ktoré budú využívať mikróby, ktoré nie sú na zozname „častých hostí“ v ľudskom tele. Napríklad je možné použiť mikroorganizmy žijúce v hĺbkach hydrotermálnych prieduchov. Alternatívne môže byť úspešná technika genetickej úpravy bunkových štruktúr in vitro.

Vedci použili „genetický nôž“ – technológiu CRISPR – pomerne nedávno. Úlohou špecialistov bolo vyliečiť pacientov z Hunterovho syndrómu – zložitej, aj keď zriedkavej genetickej patológie. Chorej osobe bolo injekčne podaných niekoľko miliárd skopírovaných korekčných génov v kombinácii so špeciálnou „sadou nástrojov“, ktorá prereže špirálu DNA. Plánovali sa ďalšie experimenty, do ktorých sa mali zapojiť ďalší pacienti – pravdepodobne tí, ktorí trpia inými závažnými ochoreniami. Mohli by sa napríklad stať pacientmi s fenylketonúriou alebo ochorením, ako je hemofília B.
Pokrok a výsledky práce boli publikované v bioRxiv, ako aj v MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]