Nový prístup je sľubný pri liečbe frontotemporálnej demencie v predklinických štúdiách
Posledná kontrola: 14.06.2024
Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Frontotemporálna demencia je nevyliečiteľné ochorenie mozgu, ktoré spôsobuje stratu pamäti, problémy s rečou a zmeny osobnosti. V 5-12% prípadov je ochorenie spúšťané poklesom hladiny progranulínu. Nedostatok tohto proteínu vedie k poruchám rozkladu proteínov, čo spôsobuje hromadenie nerozpustných toxických proteínov. To následne vedie k zápalu mozgu, smrti neurónov a výraznému funkčnému poškodeniu centrálneho nervového systému.
Frontotemporálna demencia je zdedená v 40 % prípadov: u nosičov zodpovedajúcej genetickej mutácie sa toto ochorenie nevyhnutne rozvinie. Vedci z Lekárskej fakulty LMU a Nemeckého centra pre neurodegeneratívne choroby (DZNE) v úzkej spolupráci s Denali Therapeutics so sídlom v San Franciscu vyvinuli nový terapeutický prístup na nahradenie chýbajúceho proteínu v mozgu. Svoje výsledky publikovali v časopise Science Translational Medicine.
Terapeutický prístup
„Gén progranulínu sme vložili do genómu vírusu,“ vysvetľuje Dr. Anja Kapelová, vedúca výskumníčka v Biomedicínskom centre LMU a jedna z hlavných autoriek článku. Tím potom injikoval modifikované vírusy do krvného obehu myších modelov. "Vírus sa zameriava na pečeňové bunky, ktoré začnú progranulín produkovať vo veľkých množstvách a uvoľňujú ho do krvi."
Tento prístup sa tak vyhýba priamemu vstrekovaniu vírusov do mozgu, čo so sebou nesie riziko závažných vedľajších účinkov.
Aby tento periférny prístup fungoval, vedci použili trik na prekonanie hematoencefalickej bariéry, ktorá normálne blokuje výmenu biomolekúl medzi krvou a mozgom. Špeciálny „mozgový raketoplán“ vyvinutý spoločnosťou Denali Therapeutics umožňuje účinný transport látok cez túto bariéru.
Významné zníženie symptómov na myšom modeli
„Po jedinej injekcii vírusu sme testovali, či sa symptómy zmiernili,“ hovorí profesor Dominique Paquette z Inštitútu pre výskum mŕtvice a demencie (ISD), ďalší vedúci autor a člen klastra výnimočnosti SyNergy. Zistilo sa, že abnormality v degradácii proteínov, akumulácia nerozpustných toxických proteínov, zápal mozgu, pohybové poruchy a smrť neurónov sa výrazne znížili. "Ďalším krokom bolo preskúmať, či by sa tento prístup dal preložiť na ľudí pomocou modelov kmeňových buniek." Došlo tiež k výraznému zníženiu príznakov ochorenia. V súhrne výskumníci preukázali, že formy frontotemporálnej demencie založené na čiastočnej strate progranulínu možno liečiť v predklinických štúdiách pomocou substitučnej terapie.
Význam interdisciplinárnej spolupráce
Takýto komplexný multidisciplinárny výskum je možný len v tíme. "Teší ma, že náš SyNergy Cluster of Excellence nám v tomto smere poskytuje jedinečné schopnosti. Táto štúdia zároveň zdôrazňuje dôležitosť posilnenia našej spolupráce s poprednými biotechnologickými spoločnosťami, aby sme náš výskum mohli preniesť do klinickej praxe tak rýchlo, ako možné v prospech pacientov“. Hovorí profesor Christian Haass z biomedicínskeho centra LMU, jeden z popredných výskumníkov a hovorca SyNergy.