Implantovateľná srdcová pumpa ponúka nádej pre deti čakajúce na transplantáciu srdca

Malá implantovateľná srdcová pumpa, ktorá by mohla deťom pomôcť čakať na transplantáciu srdca doma namiesto v nemocnici, preukázala dobré výsledky v prvej fáze klinického skúšania.

Pumpa, nový typ komorovej asistenčnej terapie alebo zariadenia VAT, sa chirurgicky pripája k srdcu, aby sa posilnila jeho funkcia pumpovania krvi u ľudí so srdcovým zlyhaním, čím sa získa čas na nájdenie darcovského srdca. Nová pumpa by mohla zaplniť dôležitú medzeru v starostlivosti o transplantáciu srdca u detí.

V štúdii hodnotiacej schopnosti siedmich detí, ktoré dostali novú pumpu na podporu oslabených sŕdc, šesť z nich nakoniec podstúpilo transplantáciu srdca a srdce jedného dieťaťa sa zotavilo, takže transplantácia nebola potrebná. Výsledky boli publikované v časopise The Journal of Heart and Lung Transplantation. Štúdiu viedla Stanfordská lekárska fakulta a zúčastnilo sa jej niekoľko zdravotníckych centier v Spojených štátoch.

Ak sa počiatočné výsledky potvrdia vo väčšej štúdii zariadenia, čakanie na transplantáciu srdca by sa mohlo pre malé deti a ich rodiny uľahčiť. Nová pumpa s názvom Jarvik 2015 Ventricular Assist Device je o niečo väčšia ako batéria typu AA a možno ju implantovať deťom s hmotnosťou už od 18 libier. S implantovanou pumpou môžu deti počas čakania na transplantáciu srdca vykonávať mnoho bežných činností.

Naproti tomu jediné dostupné zariadenie na podporu komorového tlaku u malých detí so srdcovým zlyhaním, pumpa s názvom Berlin Heart, nie je implantované; má veľkosť veľkého kufra. Váži od 27 do 90 kilogramov v závislosti od modelu a k dieťaťu sa pripája pomocou dvoch kanýl, ktoré sú takmer také veľké ako záhradné hadice.

Berlin Heart má tiež pomerne vysoké riziko mozgovej príhody a vo väčšine prípadov si vyžaduje hospitalizáciu, čo znamená, že deti často trávia mesiace v nemocnici čakaním na darcovské srdce. V dôsledku toho je záťaž pre deti čakajúce na transplantáciu srdca oveľa vyššia ako pre dospelých so srdcovými pumpami, ktorí sú zvyčajne prepúšťaní z nemocnice s podobnými diagnózami.

„Hoci sme nesmierne vďační za Berlin Heart, zariadenie, ktoré zachraňuje životy, zariadenia na podporu srdcovej činnosti pre dospelých sa zlepšujú každé desaťročie a v pediatrii používame technológiu zo 60. rokov 20. storočia,“ povedal Dr. Christopher Almond, hlavný autor štúdie, detský kardiológ a profesor pediatrie na Stanfordskej lekárskej fakulte.

Almond poznamenáva, že implantovateľné komorové podporné zariadenia sú dospelým dostupné už viac ako 40 rokov. Tieto zariadenia sa nielenže zmestia do hrudníka pacientov, ale sú aj bezpečnejšie a jednoduchšie na používanie ako externé zariadenia, ako je napríklad Berlin Heart. Pacienti môžu bývať doma, chodiť do práce alebo do školy, chodiť na prechádzky a bicykle.

Almond poznamenáva, že zaostávanie v pediatrickej technológii je problémom aj pre iné zariadenia určené na pomoc deťom so srdcovými chorobami a pre pediatriu vo všeobecnosti. „Existuje obrovský rozdiel v medicínskych technológiách dostupných pre deti a dospelých, čo je dôležitý problém verejného zdravia, ktorý sa trhy snažia riešiť, pretože ochorenia ako srdcové zlyhanie sú u detí zriedkavé,“ hovorí.

Hlavným autorom štúdie je Dr. William Male, predseda kardiológie v Detskej zdravotnej starostlivosti v Atlante.

Transplantáciu srdca potrebuje oveľa menej detí ako dospelých, čo ponecháva lekárske spoločnosti len malú motiváciu vyvíjať miniaturizované čerpadlo pre deti. Absencia malého ventrikulárneho podporného zariadenia pre deti však zaťažuje zdravotnícky systém, pretože deti pridelené do nemocnice Berlin Heart si účtujú vysoké účty za lekársku starostlivosť a môžu celé mesiace zaberať nemocničné lôžka na špecializovaných kardiovaskulárnych jednotkách, čo môže znížiť dostupnosť týchto lôžok pre iných pacientov.

Sľubné počiatočné výsledky

V roku 2015 sa do štúdie Jarvik Ventricular Assistance Device zapojilo sedem detí so systolickým srdcovým zlyhaním. Tento stav postihuje najväčšiu pumpovaciu komoru srdca, ľavú komoru, ktorá pumpuje krv zo srdca do zvyšku tela. U šiestich detí bolo systolické srdcové zlyhanie spôsobené stavom nazývaným dilatačná kardiomyopatia, pri ktorom sa srdcový sval zväčšuje a oslabuje a nepumpuje krv správne. Srdce jedného dieťaťa bolo oslabené úplnou srdcovou blokádou (elektrické zlyhanie srdca) v dôsledku lupusu, autoimunitného ochorenia. Všetky deti v štúdii boli na čakacej listine na transplantáciu srdca.

Každému dieťaťu bol chirurgicky implantovaný prístroj Jarvik 2015 do ľavej komory, najväčšej pumpovacej komory srdca. Zároveň každému dieťaťu boli podané lieky na prevenciu krvných zrazenín a zníženie rizika mozgovej príhody. Deti mali v čase zavedenia púmp od 8 mesiacov do 7 rokov a vážili od 18 do 44 libier. Pumpa sa môže používať pre deti do 66 libier.

Ak novú pumpu schvália lekárske regulačné orgány, lekári odhadujú, že kandidátmi na jej použitie by mohlo byť každý rok približne 200 až 400 detí na celom svete.

V rámci štúdie sa hodnotilo, či pumpa dokáže udržiavať pacientov v chode aspoň 30 dní bez toho, aby prestala fungovať alebo spôsobila závažnú mozgovú príhodu. Výskumníci tiež zhromaždili predbežné údaje o bezpečnosti a účinnosti, ktoré im pomôžu navrhnúť rozsiahlejšiu, kľúčovú štúdiu s možným schválením Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA).

Hoci je pumpa pôvodne navrhnutá tak, aby deťom umožnila čakať na transplantáciu srdca doma, počas klinického skúšania zostali účastníci v nemocnici na pozorovanie, kým im netransplantovali srdce alebo sa neuzdravili. Výskumníci sledovali krvný tlak účastníkov, ktorý je ukazovateľom rizika vzniku krvných zrazenín a mozgovej príhody; merali hladiny hemoglobínu, aby zistili, či pumpy ničia červené krvinky; a sledovali pacientov na ďalšie komplikácie.

Priemerný čas, počas ktorého deti používali pumpu, bol 149 dní. Šesť detí podstúpilo transplantáciu srdca a jedno dieťa sa zotavilo.

Niekoľko detí malo s novou pumpou komplikácie. Dieťa, ktorého srdce sa zotavilo, prekonalo ischemickú mozgovú príhodu (v dôsledku krvnej zrazeniny), keď srdce dostatočne zosilnelo, aby s pumpou konkurovalo. Pumpa bola odstránená a dieťa sa naďalej zotavovalo a o rok neskôr žilo. Ďalšiemu pacientovi zlyhala pravá strana srdca a počas čakania na transplantáciu previedli na pumpu Berlin Heart.

U väčšiny pacientov boli komplikácie zvládnuteľné a vo všeobecnosti v súlade s tým, čo lekári očakávajú, keď je dieťa pripojené k pumpe Berlin Heart.

Dotazníky o kvalite života ukázali, že väčšina detí nebola s pumpou rušená, necítili z nej bolesť a boli schopné zúčastniť sa väčšiny herných aktivít. Jedna rodina uviedla, že ich batoľa s pumpou si dokázalo udržať oveľa väčšiu mobilitu ako jeho starší brat, ktorý bol predtým podporovaný pumpou Berlin Heart.

Plánuje sa rozsiahlejšia štúdia Národné inštitúty zdravia (National Institutes of Health) udelili finančné prostriedky na rozšírenú štúdiu, ktorá umožní výskumníkom ďalej testovať užitočnosť novej pumpy a zhromažďovať údaje, ktoré budú predložené na schválenie Úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA). Ďalšia fáza štúdie začína teraz; výskumníci plánujú zaradiť prvého pacienta do konca roka 2024. Výskumný tím plánuje zaradiť 22 účastníkov v 14 zdravotníckych centrách v Spojených štátoch a dvoch centrách v Európe.

„S nadšením začíname ďalšiu fázu štúdie,“ povedal Almond. „Prekonali sme množstvo výziev, aby sme sa dostali do tohto bodu, a je vzrušujúce, že môžu existovať lepšie možnosti pre deti s terminálnym srdcovým zlyhaním, ktoré potrebujú pumpu, ktorá slúži ako most k transplantácii.“