Implantovateľná srdcová pumpa ponúka nádej deťom čakajúcim na transplantáciu srdca

Malá implantovateľná srdcová pumpa, ktorá by mohla pomôcť deťom čakať na transplantáciu srdca doma a nie v nemocnici, preukázala dobré výsledky v prvej fáze klinickej štúdie.

Pumpa, nový typ komorovej asistenčnej terapie, alebo zariadenie DPH, je chirurgicky pripevnené k srdcu, aby sa zlepšila jeho obehová funkcia u pacientov so srdcovým zlyhaním, čo poskytuje čas na nájdenie srdca darcu. Nová pumpa môže odstrániť dôležitú medzeru v starostlivosti o transplantáciu srdca u detí.

V štúdii hodnotiacej sedem detí, ktoré dostali novú pumpu na podporu ich oslabeného srdca, šesť skončilo po transplantácii srdca a jednému dieťaťu sa srdce zotavilo, takže transplantácia nie je potrebná. Výsledky boli publikované v The Journal of Heart and Lung Transplantation. Štúdiu viedla Stanfordská lekárska fakulta a zahŕňala viaceré lekárske centrá v Spojených štátoch.

Ak sa prvé výsledky potvrdia vo väčšej štúdii zariadenia, čakanie na transplantáciu srdca by sa pre malé deti a ich rodiny mohlo zjednodušiť. Nová pumpa s názvom Jarvik 2015 komorové asistenčné zariadenie je o niečo väčšia ako AA batéria a môže byť implantovaná deťom s hmotnosťou už od 8 kilogramov. S implantovanou pumpou môžu deti počas čakania na transplantáciu srdca vykonávať mnoho bežných činností.

Naproti tomu jediné dostupné komorové asistenčné zariadenie na podporu malých detí so srdcovým zlyhaním, pumpa nazývaná Berlínske srdce, nie je implantované; má veľkosť veľkého kufra. Váži od 27 do 90 kilogramov v závislosti od modelu a k dieťaťu sa pripája pomocou dvoch kanýl, takmer takých veľkých ako záhradné hadice.

Berlin Heart má tiež pomerne vysoké riziko mozgovej príhody a vo väčšine prípadov si vyžaduje hospitalizáciu, čo znamená, že deti často strávia mesiace v nemocnici čakaním na darcovské srdce. V dôsledku toho je záťaž pre deti čakajúce na transplantáciu srdca oveľa vyššia ako pre dospelých, ktorí majú implantované srdcové pumpy a ktorí sú zvyčajne prepustení z nemocnice s podobnými diagnózami.

„Aj keď sme nesmierne vďační za Berlínske srdce, život zachraňujúce zariadenie, komorové asistenčné zariadenia pre dospelých sa každým desaťročím zdokonaľujú a v pediatrii používame technológiu zo 60. Rokov minulého storočia,“ povedal Dr. Christopher Almond, hlavný autor knihy štúdia a detský kardiológ a profesor. Pediatria na Stanford School of Medicine.

Implantovateľné komorové asistenčné zariadenia sú dostupné pre dospelých už viac ako 40 rokov, poznamenáva Almond. Nielenže sa tieto zariadenia zmestia do hrudníka pacientov, ale sú tiež bezpečnejšie a pohodlnejšie na používanie ako externé zariadenia, ako napríklad Berlin Heart. Pacienti môžu bývať doma, chodiť do práce alebo do školy, chodiť a jazdiť na bicykli.

Medzera v pediatrickej technológii je problémom pre iné zariadenia určené na pomoc deťom so srdcovými chorobami a vo všeobecnosti v pediatrii, povedal Almond. „Existuje obrovský rozdiel v medicínskych technológiách, ktoré sú dostupné deťom a dospelým, čo je dôležitý problém verejného zdravia, ktorý sa trhy snažia riešiť, ako napríklad srdcové zlyhanie sú u detí zriedkavé,“ hovorí.

Hlavným autorom štúdie je Dr. William Mahle, predseda oddelenia kardiológie v Children's Healthcare of Atlanta.

Oveľa menej detí ako dospelých potrebuje transplantáciu srdca, čo ponecháva len malý stimul pre lekárske spoločnosti, aby vyvinuli miniaturizovanú pumpu pre deti. Nedostatok malých komorových asistenčných zariadení pre deti však zaťažuje zdravotnícky systém, pretože deti pridelené do Berlin Heart vynakladajú veľké účty za lekársku starostlivosť a môžu niekoľko mesiacov zaberať nemocničné lôžka na špecializovaných oddeleniach kardiovaskulárnej starostlivosti, čo potenciálne znižuje dostupnosť týchto zariadení. Lôžka pre ostatných pacientov.

Sľubné počiatočné výsledky

Skúška zariadenia na pomocnú komoru v Jarvik 2015 zahŕňala sedem detí so systolickým srdcovým zlyhaním. Tento stav postihuje najväčšiu čerpaciu komoru srdca, ľavú komoru, ktorá pumpuje krv zo srdca do celého tela. U šiestich detí bolo systolické srdcové zlyhanie spôsobené stavom zvanýmdilatačná kardiomyopatia, kedy srdcový sval rastie a ochabuje a neprečerpáva krv správne. Srdce jedného dieťaťa bolo oslabené úplnou blokádou srdca (elektrické zlyhanie srdca) v dôsledku lupusu, autoimunitného ochorenia. Všetky deti v teste boli na čakacej listine na transplantáciu srdca.

Každému dieťaťu bolo chirurgicky implantované zariadenie Jarvik 2015 do ľavej komory, najväčšej čerpacej komory srdca. Zároveň všetci dostali lieky na prevenciu krvných zrazenín a zníženie rizika mŕtvice. V čase inštalácie čerpadiel mali deti 8 mesiacov až 7 rokov a vážili 8 až 20 kilogramov. Pumpu je možné použiť pre deti s hmotnosťou do 30 kilogramov.

Ak novú pumpu schvália lekárske regulačné orgány, lekári odhadujú, že na jej použitie by mohlo byť každoročne asi 200 – 400 detí na celom svete.

Štúdia hodnotila, či pumpa dokáže podporovať pacientov aspoň 30 dní bez zastavenia alebo spôsobenia závažnej mŕtvice. Výskumníci tiež zhromaždili predbežné údaje o bezpečnosti a účinnosti, aby im pomohli navrhnúť väčšiu, kľúčovú skúšku na prípadné schválenie Úradom pre potraviny a liečivá (FDA).

Hoci pumpa bola pôvodne navrhnutá tak, aby umožnila deťom čakať na transplantáciu srdca doma, keďže sa zúčastnili na klinickom skúšaní, účastníci zostali v nemocnici na pozorovaní, kým nedostali transplantáciu srdca alebo kým sa nezotačili. Vedci sledovali krvný tlak účastníkov, čo je indikátor rizika vzniku krvných zrazenín a mŕtvice; merali hladiny hemoglobínu, aby zistili, či pumpy ničia červené krvinky; a monitorovali pacientov kvôli iným komplikáciám.

Priemerný čas, kedy deti používali pumpu, bol 149 dní. Šesť detí podstúpilo transplantáciu srdca, jedno dieťa sa uzdravilo.

Niekoľko detí malo komplikácie s novou pumpou. Dieťa, ktorého srdce sa zotavilo, malo ischemickú mozgovú príhodu (v dôsledku krvnej zrazeniny), keď srdce zosilnelo natoľko, že mohlo súťažiť s pumpou. Pumpa bola odstránená a dieťa pokračovalo v zotavovaní a o rok neskôr bolo nažive. Iný pacient mal zlyhanie srdca na pravej strane a bol preložený do Berlínskej srdcovej pumpy, kým čakal na transplantáciu.

Pre väčšinu pacientov boli komplikácie zvládnuteľné a vo všeobecnosti v súlade s tým, čo lekári očakávajú, keď je dieťa pripojené k pumpe Berlin Heart.

Dotazníky kvality života ukázali, že väčšinu detí zariadenie neobťažovalo, necítili z neho bolesť a mohli sa zapojiť do väčšiny herných aktivít. Jedna rodina uviedla, že ich dieťa s pumpou si dokázalo udržať oveľa väčšiu mobilitu ako jeho starší brat, ktorého predtým podporovala pumpa Berlin Heart.

Plánuje sa väčšia skúška Národné inštitúty zdravia udelili finančné prostriedky na rozšírenú skúšku, ktorá umožní výskumníkom ďalej testovať užitočnosť novej pumpy a zbierať údaje, ktoré môžu predložiť FDA na schválenie. Ďalšia fáza štúdie začína teraz; výskumníci plánujú zaregistrovať prvého pacienta do konca roka 2024. Výskumný tím plánuje zaregistrovať 22 účastníkov v 14 lekárskych centrách v Spojených štátoch a dvoch miestach v Európe.

"Sme nadšení, že môžeme začať ďalšiu fázu štúdie," povedal Almond. "Prekonali sme množstvo výziev, aby sme prácu dostali do tohto bodu, a je vzrušujúce, že v budúcnosti môžu existovať lepšie možnosti pre deti s konečným štádiom srdcového zlyhania, ktoré potrebujú pumpu, ktorá funguje ako most k transplantácii."