Nové vozidlo na dodávanie génov sľubuje liečbu mozgových chorôb
Posledná kontrola: 14.06.2024
Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Štúdia vedcov z Broad Institute of MIT a Harvard University zistila, že vektor génovej terapie využívajúci ľudský proteín účinne prechádza hematoencefalickou bariérou a dodáva cieľový gén do mozgu myší s ľudským proteínom. Tento vývoj by mohol výrazne zlepšiť liečbu ochorení mozgu u ľudí.
Génová terapia má potenciál na liečbu závažných genetických ochorení mozgu, na ktoré v súčasnosti neexistujú žiadne lieky a možnosti liečby sú obmedzené. Existujúce metódy dodávania génov, ako sú napríklad adeno-asociované vírusy (AAV), však nie sú schopné účinne prekročiť hematoencefalickú bariéru a dodávať terapeutický materiál do mozgu. Táto výzva už desaťročia brzdí vývoj bezpečnejších a efektívnejších génových terapií pre choroby mozgu.
Teraz výskumníci v laboratóriu Bena Devermana vytvorili prvý publikovaný AAV, ktorý sa zameriava na ľudský proteín na dodávanie génov do mozgu myší pomocou ľudského transferínového receptora. Tento vírus sa viaže na ľudský transferínový receptor, ktorý sa hojne vyskytuje v hematoencefalickej bariére u ľudí. V novej štúdii publikovanej v časopise Science tím ukázal, že ich AAV, injikované do krvi myší s ľudským transferínovým receptorom, vstúpili do mozgu v oveľa vyšších hladinách ako AAV používané v génovej terapii centrálneho nervového systému schválenej FDA., AAV9. Vírus tiež zasiahol široké spektrum dôležitých typov mozgových buniek vrátane neurónov a astrocytov. Výskumníci tiež ukázali, že ich AAV dokázalo doručiť kópie génu GBA1, ktorý je spojený s Gaucherovou chorobou, demenciou s Lewyho telieska a Parkinsonova choroba na veľké množstvo buniek v mozgu.
Vedci naznačujú, že ich nový AAV môže byť lepšou voľbou na liečbu neurovývojových porúch spôsobených mutáciami jedného génu, ako je Rettov syndróm alebo nedostatok SHANK3. Čo sa týka lyzozomálnych ochorení, ako je nedostatok GBA1, a neurodegeneratívne ochorenia, ako je Huntingtonova choroba, priónové ochorenia, Friedreichova ataxia a jednogénové formy ALS a Parkinsonovej choroby.
"Odkedy sme sa pripojili k Broad Institute, naším poslaním bolo vytvárať príležitosti pre génové terapie centrálneho nervového systému. Ak tento AAV splní naše očakávania v štúdiách na ľuďoch, bude oveľa efektívnejší ako súčasné metódy," povedal Ben Deverman, hlavný autor štúdie.
Štúdia tiež zistila, že nový AAV by mohol výrazne zlepšiť prenos génov do mozgu v porovnaní s AAV9, ktorý je schválený na liečbu spinálnej svalovej atrofie u dojčiat, ale je relatívne neúčinný na dodávanie génov do dospelého mozgu. Nové AAV zasiahli až 71 % neurónov a 92 % astrocytov v rôznych oblastiach mozgu.
Vedci sa domnievajú, že ich nový vývoj AAV má veľký potenciál na liečbu neurodegeneratívnych ochorení a môže výrazne zlepšiť kvalitu života pacientov.
Výsledky boli publikované v Science.