Prielom vo vývoji liekov na liečbu cystickej fibrózy
Posledná kontrola: 23.04.2024
Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Harvard bunka biológ z Massachusettskej všeobecnej nemocnice (Massachusetts General Hospital) urobili prelom v ceste vývoja nových liekov pre liečbu cystickej fibrózy - smrteľnú chorobu, ktorá odvádza ročne asi 500 životov po celom svete.
Vedci preprogramovať kožné bunky u pacientov s cystickou fibrózou v indukovaných pluripotentných kmeňových buniek (IPS), ktoré sú podobné s embryonálnymi kmeňovými bunkami, a pestované pľúcna epitel z nich je špecifická pre pacientov s cystickou fibrózou lézií dýchacích ciest.
Títo vedci z Harvardskej tkaniny teraz môžu rásť v neobmedzených množstvách. Všetky bunky epitelu získané v laboratóriu obsahujú mutáciu delta 508, ktorá predstavuje približne 70 percent všetkých prípadov cystickej fibrózy a 90 percent zistenej choroby v Spojených štátoch. Okrem toho jej bunky tiež nesú mutáciu G551D, ktorá sa vyskytuje u 2% všetkých pacientov s cystickou fibrózou.
Práca bola vykonaná pod vedením Jayaraja Rajagopala a publikovaná v doplnku k časopisu Cell Stem Cell.
Podľa jedného z riaditeľov Harvard Stem Cell Institute (Harvars kmeňových buniek Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), "výsledky tejto štúdie, aby bolo možné vyrábať milióny buniek na skríning liečiv, a prvýkrát ako ciele pre experimentálne lieky sa môžu stať ľudia pacienti bunkovej cystická fibróza. "
Epitelové tkanivo, vytvorené Rajagopalom a kolegami, tiež poskytuje bunky na štúdium ochorení dýchacích ciest, ako je astma, rakovina pľúc a chronická bronchitída. To môže urýchliť vývoj liečebných metód pre tieto ochorenia.
V komentári k dosiahnutiu skupiny, Rajagopal hovorí, "my nehovoríme o liečbu cystickej fibrózy, hovoríme iba o lieky, ktoré môžu zmierniť problém vážnou chorobou - porážke respiračného epitelu.
Cystická fibróza, vyskytujúca sa v prvých dňoch života človeka alebo v ranom detstve - príčinou skorej úmrtnosti. V súčasnosti pacienti môžu žiť až 30 rokov kvôli účinnej liečbe súbežných infekcií a včasnej lekárskej genetickej diagnostike ochorenia. Napriek týmto úspechom nie je úspech pri odstraňovaní základnej príčiny cystickej fibrózy veľký. Defekt jedného génu kódujúceho transmembránový regulátor vodivosti proteínovej cystickej fibrózy spôsobuje zhrubnutie tajomstva vonkajšej sekrécie žliaz. V dôsledku obtiažnosti odtoku tajomstva dochádza k zmenám v respiračnom, pankreatickom a gastrointestinálnom trakte a narušenie ciev epitelu.
"Urobili sme jemné bunkové línie, aby bolo možné vidieť účinnosť liekov proti G551D mutácie efektov, a my sa teraz zaoberá, ktoré majú byť testované na drogy zameraných na mutácie Delta 508" - povedal Rajagopal.
[